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塑造首席执行官弗朗索瓦·维尼奥。(照片)

形状疗法这家位于西雅图的处于临床前阶段的生物技术公司正在开发RNA编辑和基因治疗技术。

该公司的RNA编辑技术由联合创始人的实验室提供Prashant马里圣地亚哥加利福尼亚大学的生物工程师,他是形状科学顾问委员会的成员。Shape也在改进将遗传物质导入细胞的方法。

“我们继续利用RNA疗法的潜力,重新定义基因疾病的护理标准,”首席执行官兼联合创始人说弗朗索瓦·维尼奥Juno Therapeutics是西雅图一家旗舰细胞治疗公司,于2018年被Celgene收购。该公司的其他“朱诺”号老兵包括阿德里安•布里格斯,平台技术负责人,以及戴维·胡斯,副总裁兼研究主管。

该公司正致力于改进AAV载体,这是一种基因治疗传递系统,是FDA批准的脊髓肌萎缩症和罕见视力疾病基因治疗的支柱。据报道,Shape Therapeutics正在开发AAV载体,将遗传物质直接传递到神经系统或肌肉新闻发布会上. 它的载体可用于提供各种遗传有效载荷,包括其RNA编辑技术的组成部分。

Shape Therapeutic的RNA Fix编辑技术。(形状图形)

Shape的RNA编辑技术有可能用于治疗遗传疾病,以及其他用途,如改变体内一种关键调节酶的数量。

Vigneault在新闻稿中表示,该公司希望将其技术应用于“广泛的治疗领域”。他列举了帕金森病、阿尔茨海默病、α -1抗胰蛋白酶缺乏症和雷特综合征。

据介绍,rna编辑方法面临的一个挑战是,它们只能产生低水平的校正蛋白本性.

但RNA编辑的一个关键优势是,与DNA编辑不同,改变RNA序列不会对基因组造成永久性影响,因为RNA在体内只会短暂生成。这种方法还可以将人体对全人类RNA编辑成分产生免疫反应的可能性降到最低。“你真的不需要重型机械来靶向RNA,”马里在一份采访本性.

该公司的科学委员会还包括唐·克利夫兰(Don Cleveland),他在2018年被授予他在亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)动物模型中的RNA治疗工作获得了生命科学突破性奖,也被称为Lou Gehrig病。

成立于2018年的Shape将与其他致力于改进AAV载体和基因治疗的公司展开竞争,包括Affinia Therapeutics和Dyno Therapeutics。参与RNA疗法开发的生物技术公司包括Beam therapeutics、Locana和Korro Bio。

此次1.12亿美元的B轮融资由德成资本(Decheng Capital)和布雷顿资本(Breton Capital)共同牵头,威利特顾问(Willett Advisors)参与,新企业联合(New Enterprise Associates)和使命生物资本(Mission BioCapital)继续参与。融资建立在A轮融资3550万美元2019年,来自杜兴风险投资公司该公司是致力于寻找杜兴肌营养不良症治疗方法的非营利组织CureDuchenne的投资部门。

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